事件：8 月9 日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品概念股審批中心發(fā)布《以患者為中心的臨床試驗(yàn)獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》、《以患者為中心的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》、《以患者為中心的臨床試驗(yàn)實(shí)施技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》，明確了以患者需求為出發(fā)點(diǎn)、視患者為主動(dòng)參與者、以臨床價(jià)值為最終目的的藥物研發(fā)理念。

 

    本次發(fā)布的三大指導(dǎo)原則征求稿在整體宏觀層面明確了CDE“以患者為中心”的藥物龍頭股研發(fā)理念。在此之前CDE 已先后發(fā)布了《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》、《患者報(bào)告結(jié)局在藥物臨床研究中應(yīng)用的指導(dǎo)原則》、《罕見(jiàn)病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》、《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》等實(shí)質(zhì)上以患者為中心的藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則，但本次三大指導(dǎo)原則是CDE 在“臨床試驗(yàn)”這個(gè)相對(duì)宏觀的層面首次提出“以患者為中心”的藥物研發(fā)理念，表明該理念已成為當(dāng)前藥物研發(fā)的核心指導(dǎo)思想。

 

    明確提出臨床試驗(yàn)中要選擇對(duì)于受試者最佳的對(duì)照藥物，意味著對(duì)制藥企業(yè)相關(guān)試驗(yàn)藥物在療效、安全性等方面提出了更高要求。《以患者為中心的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》提出，“選擇對(duì)于受試者最佳的對(duì)照”、“建議在結(jié)合患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)，選擇當(dāng)前臨床實(shí)踐中最佳且可及的治療的基礎(chǔ)上，關(guān)注其他可用治療，以及未來(lái)一段時(shí)間內(nèi)治療需求的動(dòng)態(tài)變化，前瞻性地選擇對(duì)照組。總體而言，應(yīng)避免將次優(yōu)治療作為對(duì)照，影響受試者的治療選擇”。我們認(rèn)為這一要求在既往已發(fā)布指導(dǎo)原則的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步明確了在臨床試驗(yàn)中設(shè)置最佳對(duì)照藥物的要求，這也意味著對(duì)相關(guān)企業(yè)試驗(yàn)藥物在療效、安全性等方面提出了更高要求，但從長(zhǎng)期來(lái)看有望推動(dòng)國(guó)內(nèi)制藥行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展。

 

    新技術(shù)、新方法、新模式龍頭股有望應(yīng)用臨床試驗(yàn)實(shí)施過(guò)程中，臨床試驗(yàn)效率有望進(jìn)一步提升。《以患者為中心的臨床試驗(yàn)實(shí)施技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》中提出了多個(gè)以患者為中心的新技術(shù)、新方法、新模式應(yīng)用場(chǎng)景，如在患者招募環(huán)節(jié)，可采用互聯(lián)網(wǎng)平臺(tái)招募、基于患者信息大數(shù)據(jù)的智能化招募；在患者知情環(huán)節(jié)，可考慮采用電子知情或遠(yuǎn)程知情；在訪視環(huán)節(jié)，可考慮采用電話、視頻等方式進(jìn)行遠(yuǎn)程訪視，或者受試者家中上門訪視或居住地附近醫(yī)療機(jī)構(gòu)龍頭股進(jìn)行訪視等；在發(fā)藥龍頭股環(huán)節(jié)，可以考慮采用藥物直達(dá)患者的方式，將研究藥物直接配送至受試者端。我們認(rèn)為上述新技術(shù)、新方法、新模式在臨床試驗(yàn)中的應(yīng)用有助于目前國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)效率的提升，可以規(guī)避如新冠疫情等突發(fā)情況對(duì)臨床試驗(yàn)造成的不良影響，未來(lái)有望加速相關(guān)藥物臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度。

 

    風(fēng)險(xiǎn)提示：臨床試驗(yàn)龍頭股進(jìn)度不及預(yù)期的風(fēng)險(xiǎn)。

 

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